昨天（12月30日）可以说，是全国所有罹患脊髓性肌萎缩症（A）患者的“生日”，因为令他们望眼欲穿的天价救命药:诺西那生钠注射液，终于从70万的万里云霄，飞流直下三千尺，经“灵魂砍价”，降至3万进医保！

其中，山东4岁男孩家欣或许将有幸将成为2022年，新年第一天注射的首例患儿，把孩子的母亲曾想卖肾筹钱边缘双手，又拉了回来。

那么，脊髓性肌萎缩症是一种什么病？它有哪些症状表现？为什么治疗药物，原先要70万？“灵魂砍价”之后，降到3万？67万的亏空，又如何补上？#天价药入医保 男孩或成首例注射者##健康明星计划#

 

脊髓性肌萎缩症是一种什么病？

脊髓性肌萎缩症（A），是一种遗传性的神经肌肉病，主要病因是身体里的运动神经元存活基因，发生了突变，导致神经肌肉出现疾病症状。

脊髓性肌萎缩症有哪些症状？

脊髓型肌萎缩症分型不同，典型症状也不尽相同，根据病情从重到轻，依次分为4型，各种类型特征表现如下：

1.Ⅰ型症状表现:发病年龄小于6个月，表现为面部肌肉正常或轻微无力，轻度关节阵挛，吮吸和吞咽困难，胸部表现为特征性的“钟形”。

2.Ⅱ型症状表现:发病年龄在6个月-18个月之间，表现为肌张力减弱，脊柱侧凸，关节挛缩，进行性呼吸肌无力，青少年会丧失独坐的能力。

3.Ⅲ型症状表现:发病年龄大于18个月，主要表现为独立行走时步态不稳，会经常性跌倒，上下楼困难，最后只能借助轮椅行动，但不会影响自然寿命

4.Ⅳ型症状表现:发病年龄在20-30岁之间，仅有轻微的运动障碍，一般不存在呼吸和消化系统症状，不影响自然寿命。

像4岁的患儿家欣这样，到了十个月大的时候，还站不住，老想着蹲下，应当属于Ⅱ型重症了。

 

天价药为何70万？降到3万？67万亏空，如何补上？

1.天价药为何要卖70万？

两个原因，一是因为诺西那生钠注射液是一个基因工程药物，研发费用投入巨大，研发时间超长，大约需要10-20年时间，耗资上百亿美元。

第二个原因最关键，诺西那生钠注射液的病人太少，脊髓性肌萎缩症患者，全世界的发病率，约为1/10000-1/6000，所以，包括美国在内的国家，都把诺西那生钠注射液批准为孤儿药，即罕见药。

罕见药出现天价的原因就是，提高药价分摊研发成本，鼓励药企去投入资金开发罕见药；否则，如果病人太少，药价又低，就没有药企愿意赔本开发了。

2.降到3万？药厂的亏损如何补偿？

据悉，诺西那生钠注射液经过国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针，为患者带来希望。

那么，从70万降到3万？药厂的亏损如何补偿？

这就是我国普遍实行的“药品带量招标采购”计划，简单讲药品厂家，每一只诺西那生钠注射液亏损67万，需要采购单位，以量的优势来代销该药厂其他的药品，基本充抵空损为限

 

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